Gentherapie Vanishing White Matter
Vanishing White Matter (VWM) is een zeldzame, ongeneeslijke hersenziekte die vooral jonge kinderen treft. Naar schatting zijn er wereldwijd 1.500 patiënten. Door genetische mutaties ontwikkelen bepaalde hersencellen zich niet goed tot volwassen cellen. VWM is momenteel onbehandelbaar, ongeneeslijk en fataal.
Doneer nu
Dit onderzoek richt zich op een veelbelovende oplossing: gentherapie. Met behulp van speciaal ontwikkelde virale vectoren, een soort aangepaste virussen, wordt genetisch materiaal in de hersencellen en -weefsels gebracht. Via deze methode wordt er een correct gen tot expressie gebracht. Deze eenmalige behandeling kan mogelijk de ziekte voorkomen, genezen of symptomen verminderen. De uitdaging zit in het vinden van de juiste virale vector. De bestaande vectoren bereiken vooral neuronen, terwijl bij VWM juist andere cellen behandeld moeten worden.
Bij dit onderzoek testen onderzoekers van het Emma Kinderziekenhuis daarom nieuwe vectoren die beter geschikt zijn voor VWM. Dit doen ze met een innovatieve methode waarbij menselijk hersenweefsel, in plaats van het weefsel van proefdieren, wordt gebruikt om behandelingen sneller en gerichter te ontwikkelen. Deze methode versnelt zo de beoordeling voor gentherapie voor genetische kinderziekten en is daarom van groot belang voor toekomstige behandelingen.
In het Emma Kinderziekenhuis starten er jaarlijks verschillende wetenschappelijke onderzoeken, mede dankzij de steun van onze Stichting. Met zorgvuldige selectie door de Wetenschappelijke Advies Raad (WAR), zijn er dit jaar vijf baanbrekende projecten geselecteerd die de kindzorg naar een hoger niveau tillen.
